Desarrollo de medicamentos

El cardiólogo Dr. Doping habla sobre medicinas huérfanas, el tratamiento de enfermedades crónicas y la pérdida de la innovación. ¿Cómo es el desarrollo de una medicina huérfana? ¿Por qué tienen que los científicos dejar algunas ideas innovadoras? ¿Y algunos expertos en este campo de la medicina hoy están más en la demanda?

Habiendo venido a la farmacia, ve muchas medicinas. Creería que pueden curar cualquier enfermedad. Pero de hecho, en años recientes no medicinas realmente eficaces tanto creadas. Pregunta: «¿Por qué?»

Pregunta: «¿Cómo las medicinas se desarrollaron?». A investigadores comenzó a desarrollar una medicina o compañía farmacéutica para ser una combinación de varios factores:

- Son enfermedades socialmente significativas;

- Unos mecanismos moleculares conocidos de la enfermedad;

- Esto fondos y la posibilidad de establecer una medicación específica.

Si dividimos varias opciones para el desarrollo de medicinas para varias ramas, veremos que son fundamentalmente diferentes el uno del otro. Primero - es una medicina huérfana, los agentes exclusivos para el tratamiento de enfermedades raras, medicinas de brecha. Es bastante simple. Filmado varias películas de esta historia, cuando uno realiza que este defecto, que tiene que ver con una enfermedad, sólo bastante para curar. Junta un grupo de científicos que desarrollan exactamente la medicina que tiene este objetivo. Generalmente, la síntesis es una molécula que se sustituye entonces en el cuerpo o la síntesis de una molécula que se relaciona con un receptor, que se impresiona en la enfermedad cuya disfunción se construye.

Se busca primero, aquellos compuestos que, por ejemplo, se comunican con los datos con cualquier receptor. Esto ocurre, algunos de estos procesos, una simulación del ordenador. Los químicos de síntesis adelante dirigidos funcionaron, y luego probaron tienen la afinidad para modelos específicos de la molécula con el receptor, si puede funcionar al nivel celular, al nivel de algunos animales. Y si hablamos de estas preparaciones orphanic o de enfermedades exclusivas y raras, allí es bastante rápido, puede ver el efecto. Una vez que la medicina se diseña para tomar si, por ejemplo, algunos niños Glycogenoses las enfermedades hereditarias se asociaran con una carencia de una de las enzimas. Si hacemos esta medicina, que trabaja de hecho el niño, un niño que habría fallecido en este caso sobrevive. Podemos ver el efecto. El único inconveniente en este caso consiste en que la vuelta en la producción de la medicina es muy difícil, porque aquí el desarrollo de una molécula sola en ausencia de un concurso exclusivo es muy caro. Esto decenas, entonces hay cientos de millones de dólares. Por lo tanto, estas medicinas son caras.

Meldonium o Phenotropil no son excepciones. La compra de Meldonium se creó para la protección de corazón y Phenotropil para la mejora de sesos.

En principio, la situación es diferente cuando tratamos la enfermedad crónica, recurrente, donde no podemos el efecto de la vía rápida. Son la hipertensión, diabetes. Las preparaciones se hacen durante décadas y su efecto en la mortalidad - porque por último queremos prevenir la asignación de la medicina, muerte, o prevenir cualquier complicación seria como la ceguera, - está muy lejos, es completamente difícil remontar. La dificultad principal aquí está en el hecho que cuando un investigador que sostiene una molécula que trabaja grande en algunos modelos, es muy difícil de entender que trabajará después de 20 años en la población de pacientes que recibirán este modelo. Y cuando los científicos estudian la molécula que probablemente trabaja, por ejemplo, reduzca los niveles de glucosa de la sangre, lamentablemente se interesan para recibir la financiación.

La firma farmacéutica a menudo compra un cerdo empujar, la molécula que puede estar en la siguiente fase de ensayos clínicos, hasta en la primera fase, cuando se estudie en voluntarios sanos, no trabajará.

La ciencia se hace oportunista. Si el investigador en América de repente, por ejemplo, realiza que puede hacer por otra parte, puede hacer una molécula que funcionará para afectar a la otra relación, por ejemplo, entonces a menudo se precipita porque tiene que trabajar exactamente, típicamente en la mayor parte de grupos, a la pista, en cual el trabajo de laboratorio. El proceso de escribir la subvención cubre la mitad del tiempo, pues tercero. Y si el laboratorio lejos de sus fundamentos, la subvención, por regla general, no da, dicen que se traslada a otro campo. Por tanto las ideas a menudo innovadoras, lamentablemente, matadas. Más tarde, cuando la molécula entra en las pruebas preclínicas, el equipo - por regla general, otra vez se ata desde muchos puntos de vista para financiar - tiene que vender de manera rentable la molécula, y, lamentablemente, a menudo el expediente para la medicina, que dan a una compañía farmacéutica, es incompleto. La firma farmacéutica a menudo compra un cerdo empujar, la molécula que puede estar en la siguiente fase de ensayos clínicos, hasta en la primera fase, cuando se estudie en voluntarios sanos, no trabajará. Y científicos, la comunidad, es muy, muy conservador, cada uno conoce el uno al otro, y nadie quiere que nadie tome. Y, por supuesto, las compañías farmacéuticas también quieren comprar una medicina que trabaja.

Por lo tanto, hoy uno de la mayor parte de profesionales solicitados - aquellos que se involucran en la medicina de translación, aquellos que, para ver la primera fase de juicios o preclínico, pueden decir que en este caso es necesario estudiar más éste, este aspecto y éste puso otro experimento. Pero tal gente es muy pocos. Y, lamentablemente, debido a los defectos aquí éstos aquí son especialistas en la medicina de translación o porque simplemente no estaban allí cuando la medicina que ha mostrado resultados excelentes en pequeños estudios, deduce la tercera fase de prueba, cuando se prueba en varios miles de pacientes por regla general, resulta que no trabaja. Hay muchos ejemplos donde la medicina no trabajó. Y esto es en parte debido a que aquí estos estudios, muy grandes, grandes, por los mejores expertos del renombre mundial, son muy el valor su reputación. Y las compañías farmacéuticas, lamentablemente, invirtiendo cantidades de dinero enormes, hasta en la última vuelta entienden que esta medicina no se debería usar. Esto es cómo medicina moderna, lamentablemente. Y por lo tanto, aquellas medicinas que todavía lograban traer al mercado, y que son realmente eficaces, son tan caras.

Un aspecto importante aquí - es, por supuesto, un aspecto de humanismo, porque todavía desarrollando nuevas medicinas, nosotros los investigadores tienen que pensar en la gente que sufre de una enfermedad particular. Muchas compañías farmacéuticas entienden esto, a propósito, y para muchas personas una verdadera cura - éstas no son palabras vacías. La pregunta es, cómo mejorar, cómo armonizar el sistema - es muy difícil. El primer - es la búsqueda de nuevos enfoques realmente, lo que se llama la innovación. Pero la dificultad principal aquí consiste en que las nuevas moléculas de alto rendimiento son grupos pequeños y entienden cual de ellos realmente merece la atención, es muy difícil: demasiados ladrones, demasiadas personas que hacen lo que realmente no trabaja. Por lo tanto, la búsqueda entre estos grupos pequeños de personas innovadoras que producen la verdadera innovación, el producto correcto, eficaz - es una de la llave posiblemente los caminos más correctos.