Nuevas tecnologías en las enfermedades de tratamiento de visión

El biólogo Dr. Doping cuenta sobre amaurosis congénito de Leber, enfermedades del ojo relacionadas con la edad y trasplante de células madre embrionarias. ¿Cómo usar la terapia génica en la cura las enfermedades genéticas del ojo? ¿Por qué la vista se deteriora con la edad? ¿Qué son los resultados el trasplante obtenido del pigmento retinal las células epiteliales del ojo, cultivado de células madre embrionarias?

El ojo es un instrumento humano especial, que se parece - y sabemos - cámaras. Después de que la luz que pasa por la lente se fija - antes se fijó en una película fotográfica, en la película, pero ahora se fijó en substrate especial, que recibe los píxeles recibe pulsos ligeros individuales y conversos en varias señales. Justo como cualquier cámara, cualquier lente, el ojo humano se arregla. Así, esta lente, la luz pasa por la lente, y en el contacto con ello o una película o una matriz que contiene los píxeles, una señal de la imagen.

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Claramente, podemos recoger y dejar caer la cámara, y se romperá - no pasará la luz. Al azar puede ser píxeles golpeados, como ahora hay píxeles muertos por una TV, también tienen en sus células, son píxeles defectuosos, y la luz se perderá donde un píxel se divide. La misma cosa pasa en la gente cuando enfermedades del ojo iniciales. Por ejemplo, hay un desorden genético heredado como amaurosis congénito de Leber. Esto es debido a que la mutación ocurre en un gene particular que es responsable de la sólo señal de decisión, que convencionalmente se llama, de un píxel. Como este gene trabaja en todas las células retinales del ojo, que recibe señales ligeras, resulta que la matriz entera tiene píxeles muertos, la gente viva en la oscuridad.

Sólo un gene - y ceguera desde nacimiento a final de vida. Pero resultó que si restauramos, corregir la función de este gene, puede recuperar la vista. Esto se hizo hace poco, en 2010, el diario Science publicó un estudio. El gene que se ha dañado en estos individuos, RPE65, en su forma normal se insertó en el vector adenoviral. Sabemos adenoviruses, adenovirus infección, estamos enfermos de esta infección cada año y este adenovirus se puede manipular. Por tanto lo ponemos en el gene normal RPE65, y tal adenovirus goteó en los ojos de aquellas personas que tienen la enfermedad genética hereditaria.

Sabemos cómo adenovirus fácil infecta nuestras membranas mucosas, tan fácilmente, este virus especialmente diseñado infectó el ojo mucoso, penetró las células y restaure la función del gene dañado. Realmente pareció a una especie de milagro. Por supuesto, la visión totalmente no está de vuelta, por supuesto, sobre esto, porque esto es el principio, es demasiado temprano para decir. Pero la gente salió de la oscuridad total, comenzaron a distinguir imágenes gris oscuro, al menos no podían chocar con objetos, es decir comenzó a concentrarse. Esto es un logro muy grande.

De hecho no hay las enfermedades sólo genéticas del ojo, sino también las enfermedades que tienen que ver con la edad. Después de que el ojo percibe quántums ligeros, y así percibe ellos ciertas células del fotoreceptor, de modo que haya daño a un tipo particular de la proteína, el efecto de una proteína particular, y esta señal, el quántum de luz, convertida en un pulso, y luego pase por el sistema nervioso y se descubra como un fragmento de u otras imágenes.
Como ese los rayos ligeros se caen en la proteína, es, por supuesto, con el tiempo se hace defectuoso y se debe borrar. Las células del fotoreceptor de esta proteína especial exfoliated y tirado, porque se ha hecho viejo, no puede percibir bien un quántum de luz. Las células especiales que están cerca del fotoreceptor, absorben la proteína incorrecta, borrándolo.

Hay un tiempo de operaciones continuo de la proteína, la llegada de la luz, la luz de la obsesión, la proteína usada se borra de la célula y es absorbida por otras células que limpian este espacio.

¿Cómo esto puede pasar? Esto no puede ser infinitamente largo, con la edad, el sistema se rompe y más a menudo se rompe debido a que las células comienzan a sufrir, que absorben la proteína usada. Estas células se conocen como el epitelio del pigmento de la retina. Comienzan a morir. Una vez que las células comienzan a morir, hay un exceso de proteína usada, ventajas para pasar la muerte de células del fotoreceptor, es decir aquellas células a través de las cuales hay un aumento visual y vemos ciertas imágenes.

Por supuesto, está en aquellas áreas donde el ojo pasa por una luz máxima. Esta visión central, porque aproximadamente el 70% - esto es la visión central, y sólo el 20 por ciento restante - visión periférica. Esto es una parte central del ojo, el macula, sufre del hecho que las células degeneradas epitelio del pigmento retinal, y detrás de ellos ya células del fotoreceptor. Aproximadamente el 50-60% de la población de edad de 60 años comienza a sufrir la degeneración macular relacionada con la edad. ¿Les puedo ayudar?

Los experimentos muy interesantes y hasta las cosas clínicas son hechos por científicos británicos. Tomaron el epitelio del pigmento periférico - dañó principalmente central - trasplantado al centro y así redujo la visión. Como a menudo pasa en caso del trasplante de quemaduras usando su propia piel, tomada con sitios del adobe - aquí del mismo modo. Aproximadamente hablando, el epitelio del pigmento ligero no disparado trasplantado en el centro y vista se restauró.

En algunos casos es posible, en otros es menos posible, porque pueden haber daño y el epitelio del pigmento periférico. Por supuesto, siempre buscamos el material de la fuente que se puede usar para el trasplante. Esta fuente primero era células madre embrionarias humanas - son células que son universales en su tallo de propiedades del cual puede conseguir cualquier tipo de la célula especializada. Y resultó que uno puede conseguir simplemente células epiteliales sólo pigmentadas de la retina. Los conseguimos en mi laboratorio, hemos publicado este artículo a través de, y el único inconveniente, por supuesto - es muy largo tiempo. Aproximadamente 4-5 meses toman para cultivar el epitelio pigmentado de la retina en la taza. Pero, realmente, en el plato cultivan células que están llenas de pigmentos, y que funcionan en un laboratorio profesional de modo que absorban proteínas que las proteínas activas comen. Además, como fue mostrado por los científicos americanos a la investigación clínica, este trasplante RPE ayudó a las ratas en modelos experimentales y restaure la visión.

En 2009, los Estados Unidos se han aprobado para comenzar ensayos clínicos de la retina células epiteliales pigmentadas sacadas de células madre embrionarias humanas para restaurar la visión. La primera fase del ensayo clínico se completó a finales de 2014. Muy el pequeño número de pacientes se tomó en el estudio - un total de 18 personas, si mi memoria me sirve, y más de la mitad paró la degeneración y la visión ha mejorado. Al mismo tiempo se trasplantaron un muy pequeño número de células, porque lo hicieron por primera vez en la historia de humanidad, y con miedo de causar cualquier efecto adverso. No había efectos adversos, todo resultó bien, y este método hoy movido a la segunda etapa de ensayos clínicos. Además, los estudios han comenzado, no sólo en los EE.UU sino también en Inglaterra, Francia, Australia e inmediatamente fueron muy macizamente.

Pero ese humano células madre embrionarias. En algunos casos, nos tenemos que relacionar, individuo, células personales para tener, por ejemplo, la capacidad de hacer correcciones genéticas. El científico japonés Shinya Yamanaka más tarde que científicos americanos en 2014, comenzó ensayos clínicos en el trasplante el epitelio pigmentado de la retina, pero se derivó de células madre pluripotent inducidas - llamadas células programadas de nuevo. El paciente puede tomar, por ejemplo, fragmentos de la piel en el laboratorio para hacer pequeños cambios, modificación de las células, y ganan las propiedades de células madre embrionarias de ellos, también, puede conseguir el epitelio pigmentado de la retina. Japón va activamente ahora ensayos clínicos de este método, y pienso un par de años hicimos la espera de una revolución en el espacio de nuevas terapias para enfermedades del ojo a través de tecnologías de la célula y gene.