Tratamiento de enfermedades neurodegenerative

El biólogo Dr. Doping cuenta sobre la nueva programación de células, neuronas de motor y un nuevo enfoque al desarrollo de medicamentos. ¿Cuál es la complejidad de las neuronas del motor de estudio? ¿Qué opciones son abiertas a investigadores con nuevas tecnologías de la célula? ¿Cómo las células que programan de nuevo afectan el desarrollo de medicinas?

Bástelo a un grupo grande de enfermedades que afectan la humanidad, sobre todo relacionada con la edad - es neurodegeneration. Esto es la enfermedad de Parkinson notable, Alzheimer, Huntington, amyotrophic esclerosis lateral - la lista es interminable. Un gran número de la gente sufre de estas enfermedades, y causa grandes pérdidas económicas. Por supuesto, es posible reconstruirlos en algunos sistemas modelos, en animales, por ejemplo, cualquiera la mosca de la fruta Drosophila. Realmente trabaja, y es todo el bien. Pero tenemos que crear modelos transgenic, que debe hacer genes. Normalmente, la mosca de la fruta Drosophila Parkinson no se marea, el ratón también no sufre de Alzheimer. Por lo tanto, lo que se crea - es sólo de alguna manera imita, simula la enfermedad humana actual.

¿No por qué estudiarlo en un sujeto cercano? Es prácticamente imposible: no podemos una persona en su vida para entrar en el cerebro, abrir, marearnos neuronas que mueren. Además, en caso de la enfermedad de Parkinson es neuronas del tipo, dopaminergic neuronas, que están en una región cerebral particular, y en caso de la enfermedad de Huntington, por ejemplo, es un tipo diferente de neuronas funcionales. No se puede hacer en vivo. Pero las neuronas humanas transmitirán el sentido verdadero de la patología, sólo gracias a ellos seremos capaces de aprender detalladamente cómo la enfermedad se desarrolla, debido a que, o hasta tratan de encontrar un remedio.

Para protegerse de neurodegeneration – compran Cortexin, Cogitum, Cerebrolysin, Picamilon, Pantogam.

Por supuesto, es un descubrimiento de brecha notable y programaba de nuevo la tecnología. Permite las células programadas de nuevo del organismo adulto y cualquier célula. El paciente un poco de enfermedad neurodegenerative puede tomar poco o sangre o células del pelo o la piel que llevan la nueva programación de estas células a partir de entonces obtiene células madre pluripotent inducidas que son células madre universales y de las células madre universales son neuronas del tipo especializadas ya disponibles que son genéticamente idénticas al paciente completamente, que tomamos la inicial, asumimos células de la sangre o piel fibroblasts. Y así, podemos, en primer lugar, personalmente para esa persona, y en segundo lugar, es la persona que las neuronas llevan nuestros experimentos.

El primer tal estudio se condujo en 2009 para pacientes con disautonomy hereditario. No se conocían causar la enfermedad, se sabe que las neuronas de motor mueren, y que posteriormente lleva a la muerte de pacientes. Las neuronas de motor son difíciles de estudiar, no tienen defectos en la vida.
¿Qué se hizo? Las células madre pluripotent inducidas de estos pacientes, incluso neuronas de motor se obtuvieron se obtuvieron. Los mandos paralelos de personas normales también se obtuvieron células madre pluripotent inducidas y control de neuronas de motor. Y en estas dos muestras usando métodos modernos del análisis del genoma comparado qué genes se transcriben como y en que nivel. Resultó que un gene tiene una opción adicional. Hoy, mucha atención se presta a las variantes de empalme de genes. Uno de los genes tenía una variante de empalme adicional, y los investigadores decidieron ver: ¿y si tomaremos e intentaremos de algún modo de quitar la variante de empalme, entonces tenemos que pasar?

Los científicos han analizado las moléculas químicas disponibles y han encontrado un compuesto, Kinetin, que puede ajustar la variante adicional del gene.

Entonces vertieron esta sustancia en pacientes de neuronas de motor - los pacientes son por supuesto. Y resultó que el nivel de este gene realmente se normalizó y las neuronas de motor del cuerpo se para rápidamente fallecen. Es decir un resultado de este trabajo se encontró que los científicos en primer lugar encontraron por qué el desarrollo de la enfermedad - es el aspecto de un gene de la variante de empalme adicional IKBAR - y, además, la medicina encontró que esto podría ser potencialmente útil para aquella gente. ¿Por qué potencialmente? Como lo mostraron en preinvestigaciones clínicas en un sistema modelo de neuronas de motor humanas sólo estos pacientes, pero hemos confirmado todos y experimentos clínicos. Y, de hecho, es aprobado ahora por el Departamento estadounidense apropiado, para conducir ensayos clínicos de la medicina. Esto es realmente resulta que podemos usar estas cosas de estudiar enfermedades neurodegenerative y, en consecuencia, recoger medicinas.

Una operación similar se realizó en pacientes con la esclerosis lateral amyotrophic. Esta enfermedad, que hoy no tiene clases de la terapia, y, por supuesto, toma y se desarrolla muy con fuerza. Incluso sin encontrar las causas de la enfermedad, los investigadores han inducido células madre pluripotent de pacientes con la esclerosis lateral amyotrophic, que se obtuvo de neuronas de motor, y las neuronas de motor en la cultura se matan. Tienen una variedad entera de compuestos químicos y comenzaron a verter estas neuronas de motor y ver donde conduce. De los quinientos, tomaron aproximadamente 5-7 de compuestos del candidato, que suspendieron la muerte de neuronas de motor. Es decir en este caso, ni siquiera pusieron la tarea de averiguar lo que es los mecanismos moleculares de la enfermedad, pero se ha puesto otro problema fundamental de cómo terminar - cómo curar. Y después de gastar aproximadamente quinien proyección de sustancias de la medicina, encontraron en algún sitio a media docena de candidatos potenciales que vale la pena explorar más detalladamente y luego circulan.

Creo que esto es un logro fantástico, que permite un enfoque fundamentalmente diferente al desarrollo de medicamentos. También me gustaría mencionar nuestro trabajo, que tiene que ver con el estudio de la enfermedad de Huntington, se debería publicar en 2015. Estudiamos la enfermedad de Huntington indujo células madre pluripotent sacadas de tres pacientes. Y decidimos conducir experimentos electrofisiológicos con la ayuda de nuestros colegas de San Petersburgo, a saber, confirmar o refutar la hipótesis de la participación de corrientes de calcio en una jaula en la patología de la enfermedad de Huntington. Y, sabe, la cosa más asombrosa pasó: ¿hemos confirmado que el calcio se implica, pero qué era asombroso?

Teníamos tres personas, cada uno de nosotros tomó una pieza de la piel, por fibroblasts, cada uno independientemente que a favor de cultura fibroblasts de cada uno independientemente obtenido indujo células madre pluripotent, entonces cada uno consiguió aquellas neuronas, entonces lo tomamos a San Petersburgo en el laboratorio.

Los investigadores comenzaron a medir, y resultó que en tres muestras de calcio las desviaciones corrientes son absolutamente idénticas.
Esto es una reproductibilidad del método fantástica, el que significa que este modelo es absolutamente adecuado, y se puede estandarizar a algunas otras aplicaciones. Aparente esta vez: primero programado de nuevo, luego distinga, - por supuesto, la gente ignorante ni siquiera entiende las palabras, pero a ellos y no realiza que tienen que de esta parte de la historia saber que tenemos un sistema modelo estandarizado que se puede usar. Y esto, por supuesto, cuando es la fusión de biología y las más de algunas ciencias exactas.

Hoy es una investigación muy bien desarrollada en el campo de la enfermedad neurodegenerative como Parkinson. En un estudio reciente - se condujo en 2012 - encontró varias sustancias de la medicina que se pueden potencialmente usar, y éstos están ya en ensayos clínicos para el tratamiento de pacientes con Parkinson, pero con ciertas mutaciones genéticas.
¿Qué nos dieron una nueva tecnología de la célula? Son, de hecho, nos dio la oportunidad de transferir la parte del cerebro del cuerpo al investigador de laboratorio. Y no es el cerebro de Drosophila no son neuronas son el ratón o la rata, y esto es la parte del sistema nervioso humano, y es un verdadero sistema nervioso. Y cómo es verdadero y cómo se puede usar para otros experimentos, hablaremos más en el futuro.