¿Cuáles son las perspectivas de terapia génica y los últimos métodos de la edición del genoma?

El biólogo Dr. Doping cuenta sobre los métodos de la edición del genoma, CRISPR / sistema de Cas y su aplicación en la medicina. Los expertos hablan de problemas de investigación prometedores cuya solución sólo no produce la brecha científica y tecnológica, pero también tendrá un impacto económico significativo, como la revolución en ingeniería genética, terapia génica y edición del genoma de problemas médica.

La edición del genoma, basado en el CRISPR / el sistema de Cas9 - es una completamente nueva tecnología que surgió sólo el año pasado. La primera publicación de ello apareció a principios de 2013, y durante ese tiempo vio la luz de cientos de artículos con ejemplos del uso de esta técnica. En la paralela, otros dos enfoques son la edición del genoma desarrollada: ZFNs (Dedo del Zinc nucleases) y TALENs (Transcripción efector parecido a activator nucleases). Sin embargo, son mucho más que emplea mucha mano de obra, menos elegantes y más caros.

Durante los 25 años pasados, los científicos han descubierto gradualmente y han explorado el completamente nuevo mecanismo de la inmunidad en bacterias, llamadas CRISPR. El primer trabajo, que condujo por último a este descubrimiento excepcional se publicó en 1987. Sin embargo, el artículo entonces permaneció completamente desapercibido. Una brecha significativa era el descubrimiento de CRISPR cuando una de las variantes de este sistema adaptado a las células de organismos más altos.

El mecanismo de CRISPR / el sistema de Cas es que la reducción y la ruptura del ADN dos veces varada se introducen en ello. Además, la Molécula de ADN se corta en una ubicación muy específica, que se programa que la pequeña molécula del ARN, que se inserta en la célula. Hoy, los ejemplos del uso de este método, hay casi todos tipos de organismos, y es importante que, en contraste con las técnicas de la ingeniería genética tradicionales que se han usado durante varias décadas y que se levantaron después de las enzimas de enzimas de la restricción inicial ciertas secuencias capaces, que reconocen en el ADN, haga en ello la ruptura dos veces varada, CRISPR / cas9 permite que usted haga éstos ingeniería genética en células vivas.

En recorte convencional y conexión de la cruz del ADN genéticamente tramada sostenida por separado en vitro, en vitro, y después que el ADN introducido en la célula. Esto condujo a su debido tiempo a la revolución, que acompañó en la biotecnología.

El nuevo aspecto de la brecha consiste en el hecho que las mismas manipulaciones se realizan en una célula viva, en cual el recorte y la introducción de la parte de la Molécula de ADN que se inserta del exterior en la jaula. El material genético de células vivas se cambia sin la manipulación del ADN aislado.

Esto abre completamente nuevas perspectivas y permite que nosotros hablemos sobre la terapia génica actual, que no es futurological la conjetura y la realidad. Junto con el uso de CRISPR para manipular el genoma de métodos y ZFNs TALENS, que hasta este punto principalmente se desarrolla en la industria biotech, también se trajo a las aplicaciones específicas. A quién desarrollamos un arsenal de técnicas por lo cual los animales (ratones y hasta monos) han conducido una terapia de la enfermedad genética.

Para mejorar el sistema inmunológico – compran complejos del Péptido en la solución el complejo del Péptido 3, Prednisolon, Complejo de cytamins para el sistema inmunológico.

¿Qué es la terapia génica? Por ejemplo, tiene un gene malo, y quiere reemplazar con uno bueno. Escribe esto en un ADN de genes bueno en la célula, y en el mismo sistema de la célula CRISPR-introducido que produce el ADN cortante y la molécula del ARN corta que dirige el mecanismo cortante, estas «tijeras» en el lugar correcto en el genoma. Estas «tijeras» recortan el gene malo, y en su lugar construyó un bien. Tal terapia génica se está realizando ya en animales vivos, y recuperarán.

La siguiente etapa debe traer estos métodos de usar en la medicina. Los términos de estas tareas dependen de muchas circunstancias. Pero, juzgando por unos tomados el principio, los ejemplos de algunas aplicaciones específicas en la gente serán en unos años o hasta meses. Principalmente, estos métodos se usarán para el tratamiento de enfermedades fatales que la gente tiene que morir muy pronto. A corto plazo, la terapia génica dependerá de la seriedad de la enfermedad. Esto puede no ser como común como la cirugía plástica. Intervenimos en el trabajo de la célula, y siempre habrá efectos secundarios. La célula se puede convertir en el cáncer.

CRISPR / sistema de Cas se usa no sólo para el tratamiento de enfermedades genéticas. Esto da un nuevo ímpetu entero a la biología sintética y biología de sistemas, en un área donde la gente modifica el gene para hacer que la célula haga algo nuevo, al cual no sabía cómo hacerlo.

Otros usos médicos CRISPR - la creación de modelos de animal con objetivos médicos. Es la creación de modelos de animal, que se dotan de propiedades similares a aquellos de pacientes humanos. Usando modelos de animal podemos estudiar la enfermedad y desarrollar modos de tratarla. Con animales el funcionamiento es mucho más fácil que con la gente: borrado un gran número de prohibiciones. La preparación de modelos de animal con el genoma modificado antes de las técnicas se ha desarrollado con el uso de CRISPR, era muy entretenido, costoso, exija la participación de especialistas muy calificados. Ahora este proceso se ha hecho mucho más fácil, que es de gran importancia para la medicina moderna.